BioMarin在歐洲完成首例商業(yè)化基因療法ROCTAVIAN?患者治療
發(fā)布時(shí)間：2023-09-04來源：點(diǎn)擊：2548
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當(dāng)?shù)貢r(shí)間8月30日，總部位于美國加州的罕見病制藥公司BioMarin宣布德國一名嚴(yán)重血友病A患者接受ROCTAVIAN®(valoccogene roxaparvovec-rvox)治療，這標(biāo)志著該基因療法首次在歐洲商業(yè)化應(yīng)用。
今年6月，ROCTAVIAN®獲得FDA批準(zhǔn)上市。此前，該產(chǎn)品已于2022年8月獲得歐盟批準(zhǔn)上市。Roctavian為全球首款A(yù)型血友病基因療法，Biomarin為其制定的價(jià)格為290萬美元。
Valoctocogene roxaparvovec是一款使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)凝血因子VIII（FVIII）轉(zhuǎn)基因的基因療法。該療法的優(yōu)勢(shì)在于可能只需要一次治療即可獲得表達(dá)FVIII的基因，因此患者不再需要長(zhǎng)期接受預(yù)防性凝血因子注射。
德國血友病治療中心(HTCs)正在對(duì)血友病患者進(jìn)行測(cè)試，在開始治療之前，對(duì)個(gè)體進(jìn)行臨床評(píng)估并進(jìn)行檢測(cè)。目前，數(shù)十人正在接受篩查，以確定是否有資格接受ROCTAVIAN治療。在德國的最終價(jià)格談判也在進(jìn)行中。
BioMarin執(zhí)行副總裁兼首席商務(wù)官Jeff Ajer表示:“對(duì)于血友病社區(qū)以及世界各地尋求獲得ROCTAVIAN治療的患者和醫(yī)生來說，今天是一個(gè)重要的里程碑。我們期待歐洲其他地區(qū)以及美國的患者可以獲得ROCTAVIAN”。
德國柏林Vivantes Klinikum血友病和止血中心的主任醫(yī)師Robert Klamroth說:“嚴(yán)重A型血友病患者的負(fù)擔(dān)是巨大的，有效治療的需求仍未得到滿足。ROCTAVIAN一次性基因治療代表了一個(gè)重要的里程碑，為德國符合條件的患者提供了新的希望，對(duì)于改善嚴(yán)重A型血友病患者的預(yù)后至關(guān)重要。”
除德國外，BioMarin在法國和意大利的價(jià)格和報(bào)銷審批申請(qǐng)以及其他上市準(zhǔn)備活動(dòng)也在繼續(xù)進(jìn)行。
